Морозовская детская городская клиническая больница в Москве планирует приобрести 1312 флаконов препарата «Амондис 45», предназначенного для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Данное лекарство пока не зарегистрировано в России, информация о закупке размещена на портале госзакупок.
Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое (орфанное) заболевание, вызванное мутациями в гене дистрофина. Первые признаки проявляются в раннем детстве, часто приводя к утрате способности ходить к подростковому возрасту и значительному сокращению продолжительности жизни. Болезнь преимущественно поражает мальчиков, встречаясь примерно у 1 из 4500 новорожденных.
На закупку «Амондис 45» больница выделила 288 млн рублей. Тендер объявлен 5 июня, в настоящее время принимаются заявки от поставщиков. Клиника запрашивает 2624 мл действующего вещества Касимерсена. Учитывая, что один флакон содержит 2 мл раствора, общее количество составит 1312 единиц.
Препарат Касимерсен: надежда от Sarepta Therapeutics
«Амондис 45» разработала международная биофармацевтическая компания Sarepta Therapeutics (США). Лекарство показано пациентам с подтвержденной мутацией гена дистрофина, поддающейся лечению методом пропуска экзона 45. Касимерсен предлагает новые перспективы, замедляя прогрессирование тяжелого недуга.
Препарат вводится внутривенно раз в неделю в форме раствора. Управление по санитарному надзору США (FDA) одобрило «Амондис 45» в феврале 2021 года по ускоренной схеме, что означает необходимость дальнейшего подтверждения его клинической эффективности.
Что важно знать о заболевании?
Обычно симптомы мышечной дистрофии Дюшенна становятся заметны в 2-4 года: ухудшается моторика, снижается активность ребенка. К 8-12 годам большинство пациентов теряет возможность ходить самостоятельно. Критически важна максимально ранняя диагностика, еще до появления явных признаков, так как время – ключевой ресурс для таких детей. К сожалению, без лечения заболевание часто приводит к тяжелым дыхательным осложнениям к 20-25 годам.
Источник: msk1.ru
